I pazienti affetti da malattie rare possono ottenere l’esenzione dal pagamento dei medicinali di fascia C (quelli normalmente a completo carico del paziente) e dei medicinali “off label” (i medicinali utilizzati per patologie diverse da quelle per le quali ne è autorizzato l’uso o con modalità e dosaggi diversi da quelli normalmente prescritti)*.
Le modalità per ottenere l’esenzione dal pagamento dei farmaci di fascia C o l’autorizzazione all’uso gratuito dei farmaci “off label” sono definite dalla Regioni.
In Friuli Venezia Giulia tali regole sono state definite con la Delibera della Giunta regionale n. 1590 del 6 agosto 2008 recante “Regolamentazione dei percorsi prescrittivi per l’erogazione a carico del SSR di medicinali utilizzati al di fuori delle indicazioni terapeutiche autorizzate e di trattamenti farmacologici a favore di pazienti affetti da patologie rare”, in particolare nell’Allegato B “Prescrizione, impiego ed erogazione di farmaci offlabel e di fascia C per soggetti affetti da patologia rara”.
COME FARE
1. Il paziente deve essere in possesso della certificazione di malattia rara.
2. Bisogna rivolgersi a uno dei presidi accreditati dalla Regione come centro di riferimento per la malattia rara da cui si è affetti.
3. Un medico del centro di riferimento deve certificare che l’uso del medicinale di fascia C o l’utilizzo “off label” di un medicinale è “indispensabile” e che in assenza di tale intervento “ci potrebbe essere pericolo di vita per il paziente o un aggravamento dello stato di malattia”.
4. Nel caso di impiego di farmaci “off label” c’è comunque la “necessità almeno di dati favorevoli di sperimentazioni cliniche di fase seconda attestanti l’efficacia del trattamento”, “per casi di natura dubbia o che necessitino di ulteriori approfondimenti il Centro di Coordinamento della Rete Regionale per le Malattie Rare potrà fornire supporto scientifico ai presidi accreditati, per una valutazione conclusiva”.
5. L’erogazione di farmaci di fascia C o per indicazioni off-label in regime di ricovero, day-hospital o prestazione ambulatoriale rimane a carico della azienda sanitaria che genera la prescrizione. Per quanto riguarda invece i trattamenti che possono essere effettuati al domicilio del paziente nel caso in cui l’accesso al centro prescrittore avvenga esclusivamente per il ritiro del farmaco, l’erogazione sarà effettuata direttamente dall’Azienda per i Servizi Sanitari di residenza del paziente.
6. Il medico prescrittore è responsabile a tutti gli effetti del trattamento e dovrà garantire un monitoraggio del paziente, per quanto concerne efficacia e tollerabilità del trattamento stesso. Dovrà essere garantita un’opportuna informazione del trattamento in atto anche al medico curante.
* Cosa sono i farmaci “off label”
Per uso off-label di farmaci si intende correntemente l’impiego di farmaci non conforme a quanto previsto in scheda tecnica autorizzata dal Ministero della Salute e, quindi, una prescrizione di farmaci per indicazioni, modalità di somministrazione e dosaggi differenti da quelli indicati nel foglio illustrativo. Si tratta di molecole ampiamente conosciute, ma per le quali nuove evidenze scientifiche suggeriscono un loro razionale uso anche in situazioni cliniche non previste nella scheda tecnica e nel foglietto illustrativo di farmaci, autorizzati all’immissione in commercio dal Ministero della Salute o dall’Emea.
Attenzione!
Con la Delibera della Giunta Regionale n.327 del 25 febbraio 2010 è stato parzialmente modificato quanto previsto dall'allegato A della DGR n.1590 del 2008. Le modifiche, tuttavia, riguardano solola prescrizione di farmaci per “uso off-label diffuso e sistematico”, mentre restano valide le indicazioni per la prescrizione di farmaci off - label nei singoli casi specifici.
LA NORMATIVA DELLA REGIONE FVG
Delibera Giunta Regionale 1590 del 6 agosto 2008
Regolamentazione dei percorsi prescrittivi per l’erogazione a carico del Ssr di medicinali utilizzati al di fuori delle indicazioni terapeutiche autorizzate e di trattamenti farmacologici a favore di pazienti affetti da patologie rare.
Allegato A
Prescrizione, impiego ed erogazione di farmaci off label
Allegato B
Prescrizione, impiego ed erogazione di farmaci off label e di fascia C per soggetti affetti da patologia rara.
Delibera Giunta Regionale 327 del 25.02.2010
Modifiche alla DGR 1590/2008 in materia di uso dei medicinali off label.
