In tempi di coronavirus arriva anche qualche buona notizia. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo, raccomandando l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata di un nuovo farmaco per il trattamento di alcuni tipi di atrofia muscolare spinale (SMA) nei bambini.
Si tratta dello Zolgensma, prodotto dalla AveXis, una società del gruppo Novartis e già autorizzato dalla Food and Drug Administration negli Stati Uniti. È un medicinale per terapie avanzate indicato per ora per il trattamento di neonati e bambini piccoli al di sotto dei due anni (gli studi citati nel comunicato riguardano bambini di età inferiore a sei mesi) con alcuni tipi specifici di SMA.
La terapia, di tipo genico, ha il vantaggio di richiedere la somministrazione di una singola dose per via endovenosa. Il limite è nel costo che al momento risulta estremamente elevato.
Nel dettaglio, il parere dell'Ema riguarda il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale 5q con una mutazione bi-allelica del gene SMN1 e una diagnosi clinica di Tipo 1, oppure di pazienti con SMA 5q con una mutazione bi-allelica del gene SMN1 e fino a tre copie del gene SMN2
Ora la procedura prevede che la Commissione europea esamini la raccomandazione del CHMP ed emetta la sua decisione finale. Cosa che, in genera, avviene nell'arco di due mesi. La decisione sarà applicabile a tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea, nonché a Islanda, Norvegia, Liechtenstein e Regno Unito.
Se vuoi saperne di più
Il comunicato della Novartis pubblicato sul sito di Famiglie SMA
Il Comunicato della FDA degli Stati Uniti (in inglese)
Un articolo pubblicato nel giugno 2019 sul sito della UILDM nazionale
